德克萨斯州沃思堡,
29
九月
2021
|
15:58 pm
美国/芝加哥

库克儿童更新希望的新癌症治疗选择

现在提供的治疗煮儿童医疗中心正在为患有复发的B细胞急性淋巴细胞白血病(B-All)(最常见的儿童癌症)的儿童提供治愈的第二次机会。它被称为汽车T细胞疗法或嵌合抗原受体T细胞疗法。对于因传统化疗或放射线而失去希望的孩子,CAR T细胞疗法可以消除其癌症。

15岁的Skylar Jones是第一位在Cook Children's接受T细胞疗法的患者。她在2014年才9岁,当时她被诊断出患有B-all。尽管接受了强烈的化疗,但Skylar的癌症在2017年和2021年3月再次复发。

CAR T-cell therapy was approved by the Food and Drug Administration (FDA) for use in refractory and relapsed B-ALL in 2017. Cook Children’s began offering the treatment for those who qualify in November 2020. For Skylar, the timing was perfect and meant she would not have to travel outside of Fort Worth and away from her long-time physicians at Cook Children’s to receive this potentially life-saving treatment.

Skylar的母亲Deby Jones说:“如果她在六个月前复发,我们将不得不出城。”“因此,对于库克儿童现在和家庭而言,不必搬家为他们的孩子得到这种治疗,我的意思是,有很多家庭将受益于此。”

Skylar的必要但困难的化疗治疗对她的身体造成了严重破坏。口腔疮,头痛和皮疹是常见的副作用。一种感染需要切除肺部的一部分,化学疗法对骨骼和关节的影响使她无法打篮球,这是她最喜欢的运动。

当Skylar在三月份第二次复发时,很明显,化学疗法不再是她的情况下最有效的治疗方法。她的癌症需要一种不同的方法。这使她成为汽车T细胞疗法的好候选人。

“汽车T细胞疗法是难治性B-All儿童的一种治疗选择,这意味着他们尚未对初始治疗做出反应,或者癌症已经复发的孩子。”医学博士Holly Pacenta,是库克儿童细胞免疫疗法计划的血液学家/肿瘤学家。

在这种基于细胞的免疫疗法中,患者自己的T细胞有助于身体对抗感染,并从血液中收获并发送到实验室,并将其重新编程为汽车T细胞以靶向白血病。然后将汽车T细胞重新引入患者的血液中。从开始到再灌注,该过程大约需要四个星期。

该疗法始于一种称为白细胞术的程序,其中健康的T细胞从患者的血液中取出。这大约需要四到六个小时,患者可以在同一天从医院回家。一旦实验室收到细胞,将需要几周才能将它们重新编程为T-Cells。就在重新引入汽车T细胞之前,患者进行了短轮化疗,以降低体内其他T细胞的数量。这使汽车T细胞有一个更好的机会激活体内杀死癌细胞的机会。化学疗法后,患者返回医院注入了新的汽车T细胞,并能够在同一天回家。

与化学疗法和放射线不同,它影响体内快速生长的细胞,这种治疗方法是仅杀死B细胞的靶向方法。治疗的持续时间也更短。

Pacenta博士说:“ B-All细胞具有特定的标记,这些标记不在体内许多其他细胞上,这是独特的部分。”“之所以如此成功的原因是因为我们能够针对白血病细胞上的一个标记来抗击该疾病。”

汽车T细胞治疗后的缓解率为80%。

“每个患者都不一样,但是我们知道,在某些孩子中,这可以是长期治愈,这意味着他们不需要接受任何其他治疗方法,” Paceenta博士说。“一些研究发现,汽车T细胞将在患者体内持续长达三年半,但细胞可能会持续更长的时间。”

对于Skylar,汽车T细胞疗法与白天和白天一样不同。她很幸运没有经历与治疗相关的任何副作用。

CAR T细胞疗法的副作用包括在输注过程中和后立即进行过敏反应。在几周后,密切监测患者的神经毒性,以及细胞因子释放综合征,由于释放出大量称为细胞因子的化学物质的乘汽车T细胞,免疫系统变得过度活跃。这些副作用可能非常严重,有些患者需要入院重症监护室。

现在输液后三个月和Skylar的癌症正在缓解。在输液后六个月后,她将接受更多测试,这将使她更好地了解自己的长期缓解潜力。

至于这种基于细胞的免疫疗法对癌症的可能影响,医生希望有一天能取代传统疗法。

Pacenta博士说:“我认为将来可能会有一天的细胞疗法代替癌症患者的化学疗法,手术和放射线。”“但是我认为我们仍然是一个遥不可及的方法。最初,这种疗法非常成功,但我们还有很多工作要做。”

认识Pacenta博士

作为一个年幼的孩子在俄亥俄州克利夫兰附近长大,帕迪塔博士对帮助人们有兴趣,因此她选择了一个也就不足为奇了。医学职业。她特别吸引了儿科,因为“孩子们是如此的韧性。即使生病了,他们仍然是孩子:想玩,玩乐和开玩笑。”

“我也认为重要的是要认识我的病人并像对待家人一样对待他们。”正是这种愿望导致Pacenta博士进入小儿肿瘤学。作为一名医学生,她对小儿癌症领域的改善着迷。

Pacenta博士感兴趣的主要领域是复发性白血病,尤其是新疗法,包括免疫疗法,细胞疗法和靶向疗法。"These treatments are very exciting because they may improve cure rates and decrease toxicity for children with cancer. One such treatment is KYMRIAH® (tisagenlecleucel). It’s the first FDA approved CAR T-cell and has demonstrated excellent outcomes for patients with relapsed and/or refractory B-cell ALL therapy. Cellular immunotherapy introduces a new era in the treatment of children and young adults and I’m excited about the ability to provide this treatment to patients at Cook Children’s."

Pacenta博士喜欢与丈夫和他们的德国牧羊犬Fritz共度时光。他们喜欢科罗拉多州的山脉,科罗拉多州是远足和雪地滑雪的最喜欢的地方。她还是克利夫兰运动队的忠实粉丝,喜欢回到俄亥俄州拜访朋友和家人。

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Pacenta博士通过使用患者自身的免疫系统来靶向癌症,我们将我们进入治愈和治疗小儿癌的未来。该技术的最前沿是靶向复发和难治性的B-ALL细胞以最小的副作用消除癌症的CAR T细胞疗法。
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