从最畅销的书到由哈里森·福特（Harrison Ford）主演的电影，再到唐纳德·特朗普（Donald Trump）总统的第一个致力于国会联合会议的讲话，梅根·克劳利（Megan Crowley）的生活为一个引人注目的故事带来了令人信服的故事。

梅根（Megan）和她的兄弟帕特里克（Patrick Battle）庞贝病，一种罕见的神经肌肉疾病。她的父亲花了近二十年的时间筹集资金来为毒品作斗争的研究提供资金。电影中的一个故事“非凡的措施”。

在大多数主要医院，包括库克儿童，包括庞贝病在内的大多数主要医院，使用实验药物并不是一种罕见的做法。

十多年来，库克儿童一直参与庞贝疾病的研究。医疗中心可以进行测试和治疗。治疗涉及频繁的酶替代静脉输注（Lumizyme）。酶的替代可以减慢疾病的进展，就像许多厨师儿童患者中一样。

藻糖苷酶ALFA是一种批准的药物，可用于庞贝疾病患者，并在美国以腔内和肌酶为销售。与未经治疗的历史对照相比，已证明肌酶可以改善婴儿发作庞贝疾病的患者无通风剂的生存率。

像在库克儿童研究中正在研究的大多数实验药物一样，用于蓬松治疗的药物是因为我们的医生希望能够以最好的方式治疗患者。在大多数情况下，他们没有开放试验，然后寻找患者参加。他们寻找可以对患者产生影响的药物。

什么是实验药？

实验药物是一种可能有助于诊断，治疗疾病或保存或增强健康的物质，但尚未获得美国食品药品监督管理局的批准，以治疗患者。

“药物可能或可能不会被批准为一个或多种条件，但它成为”实验“，用于系统地调查治疗，以获得未经批准的病情，”厨师儿童首席研究官员James Marshall说。

“知情同意”的重要性

从使用实验药物获得的数据对于未来的患者来说可以是有用的，因为医生可以看到他们在下次治疗具有类似条件的患者时如何有益。

在厨师儿童，孩子们在所有实验药物调查中自愿参加。患者及其家人，特别是在未成年子女的情况下，必须志愿者通过称为知情同意的过程，参与任何实验调查。

美国和国际政府对儿童的知情同意受到严格的监管。这种类型的同意仅由仅针对研究对象的安全性的本地委员会管理，并且比正常治疗同意程序更全面。儿童知情同意有几个关键要素：

• 研究人员及其团队对研究的各个方面进行教育。
• 知情同意书或实际签署了未成年子女父母或合法授权代表的法律文件。
• 同意或记录一个未成年子女理解并同意参与的同意，以及参与者/家庭与研究团队之间的持续，开放和欢迎的对话，以通过研究的所有阶段确保理解。

初始同意/同意过程可能需要几个小时，调查人员从未真正考虑过谈话。患者及其家庭经常在同意/同意过程中更多地了解他们的状况，而不是仅通过接受治疗。患者和家庭即使在施用实验药物之前也可以决定停止参与。

但是，许多患者家庭认为参与这些实验药物的重要性以及它不仅给孩子带来的好处，而且还给患者带来的好处。

马歇尔博士说：“在库克儿童教堂，我们认为所有儿童都应该得到最好的，循证的治疗策略来管理疾病并保持身体健康。”“烹饪儿童的患者有机会通过安全和道德的临床研究为其他儿童的健康做出贡献。我们珍惜临床研究是人们自愿照顾人类未来的实质的事实。”

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在厨师子女，我们相信所有儿童都应该得到最佳的治疗策略来管理他们的疾病并保持健康。我们的研究环境适用领先的科学知识，技术和基于证据的做法，以改善儿童的质量护理结果。点击这里了解更多。