沃思堡,德克萨斯州,
31.
行进
2022.
|
下午13:47
美国/芝加哥

最后一次尝试:富有同情心的药物给厨师儿童患者的另一个机会

通过富有同情心的使用,孩子们获得了第二次 - 或三分之一的第四次机会。

对于终端疾病的孩子的父母,一天的价值,一周,一个月或一年无法衡量。每分钟的生活都是珍贵,因为他们和他们的孩子为每一个人而战。有时,该战斗包括纳入使用唯一可以在富有同情心的标签下提供的药物处理。这是使用调查药物治疗患者,患有严重的疾病或条件,当他们用完了现有的治疗方案时。

这是Zander Hunt的情况,是德克萨斯州阿罗苗的11岁儿子和艾米丽狩猎。在7岁时被诊断患有肾癌,Zander度过了艰难的化疗和辐射治疗,但癌症继续传播。到2020年1月,它被归类为第四阶段。Zander的预后严峻。

该家庭通过侵略性化疗治疗进行了最后的沟渠努力,所述化疗处理缩小肿瘤,但Zander需要手术来完全取出它们。该程序需要专业护理。这是家人转向烹饪儿童的医疗中心并发现Marty Knott,D.O.,Ph.D.,儿科外科医生, 和凯利vallance,m.d.,mph,小儿肿瘤科医生

Knott博士进行了手术,从Zander的身体中去除一些肿瘤。

“在厨师儿童收到的护理是一种呼吸所需的新鲜空气,”亚伦说。“我们不知道在我们的第一次医院经验后想要什么预期,但Zander和我们的家人收到的关注和专业知识是优越的。我们将永远感激!“

Vallance博士承诺狩猎,为她的力量做出一切,以寻找Zander癌症的药物治疗。最后,这个家庭有一丝希望。

“我记得任何事情都几乎绝望,”Emily说。“那点你累了。化疗和辐射在某些时候已经从它们中取出了每一点。他们总是从治疗中恢复过来。你只是看到你的孩子在这个长期的时间里跳出来。对于任何可能帮助他而不伤害他的事情,我绝望。“

发现治疗赛被证明是困难的。生成Zander的特异性癌症标记的药物,肿瘤不存在。Vallance博士用最后一个选择介绍了家庭 - 尝试用于成人商业上市的药物,但不批准儿童或他的特定类型的癌症。因此,获得保险所涵盖的昂贵的待遇是一个很长的镜头。医院需要授予同情心用来用Zander试验这种药物。

Vallance博士转向Cook Childs的研究药房团队,由Micha Koentz,Pharmd领导,他们去努力获得富有同情心的使用批准。

Koentz和她的小团队包括另一位药剂师和药房署长,负责分配在厨师儿童临床试验和研究中使用的调查药物。目前在医疗中心开放了100多项药物研究。研究药房团队还处理任何富有同情心的药物的要求,并通过监管机构的手套进行批准使用它们。这些药物仍然是由药物公司的尚未研究但尚未在市场上进行研究,或者只有在Zander的案例中仅适用于成年人。有时药物可供儿童使用,但不包括保险和保险最昂贵的大多数。

一旦医生提出请求,其中一名研究药剂师就联系了药品公司以获得其购买。然后,必须对食品和药物管理(FDA)进行请求。在FDA批准之后,请求将送至Cook Custhis的内部审核委员会进行最终批准。如果所有人同意福利超过儿童的风险,那么该药物可以由毒品公司发出,他们为医院提供免费。这意味着它也没有成本为患者提供。

“它真正意味着获得否则无法获得或实惠的药物,”Koentz说。“这可以更多地购买患者和家庭。”

管理富有同情心的请求 - 联系药物公司,恳求患者的案例,写作治疗计划并与监管机构合作 - 已成为研究药房所有三位成员的个人对众多的热情。该过程可以从几天到几周到几个星期,但是小小的但有效的团队已经简化了这个过程,他们通常可以在两周或更短时间内获得所有人获得批准。他们知道当孩子面临着生命结束时,时间就是本质。

Zander的富有同情心的使用请求得到批准。9月,他将使用两年的药物。所有的扫描都很清楚。他的身体没有癌症的迹象。最重要的是,他已经回归了他的童年。

“他去上学,扮演一个俱乐部足球队,有朋友和正常生活,”艾米丽说。“这种药物正在为他工作。我们已经两年了,我们不知道我们会得到,他们已经有两年的健康,就像他是一个健康的小男孩。我们非常感谢我们在厨师儿童工作的所有人,因为它改变了我们与孩子癌症和医疗的全部经验。“

有时患者使用富有同情心使用的药物留下几周或几个月。即便如此,对于这个家庭来说,知道每一个治疗选项都有舒适,Koentz解释说。其他时间,药物治疗增加了患者的生命。

“这真的是最后一个选择,”Koentz说。“在富有同情心的用途中,我们正在寻找任何我们可以做的事情,以真正给予患者最后一次尝试可能有效的东西。”

除了最后一次尝试外,这些药物还给孩子们有机会回家。

“我们的许多药物是口腔代及的,”Koentz说。“这是一种用嘴巴吞下的避孕药。所以,如果你在生活结束时,你真的不想在迷上IVS的医院里花那次。这对患者来说,这是一个很好的方法,让患者回家,服用口腔药物,并希望在他们的生活中增加几个星期,几个月或几年。“

koentz自2014年抵达Cook Childs Cheach Mailscy以来发出了同情心的使用请求。她回答说,他们会在这里和那里做一个。由于她的专用团队,他们现在请求并获得一年多年的批准。在2020年和2021年,批准了九个富有同情心的使用请求。今年,研究药房团队已经在第六个要求上工作。

儿科癌症患者比成年人的治疗选择较少。同时与成年癌症的患病率相比,小儿癌是罕见的。因此,药物公司倾向于关注成人癌​​症药物的研究和开发,因为这些市场更大。这就是为什么富有同情心的药物在儿科癌症护理中至关重要。

这也是为什么Koentz进入研究药理学。在药房学校中,她所学到的是FDA批准和在药房商业上的药物。

“然后我开始在儿科肿瘤学中努力了解到,我们的一些患者必须获得研究药物,因为如果他们进步或者他们从未患上沮丧,那么在那里没有大量的选择,因为他们从未患上沮丧,”Koentz说。“他们真的要尝试其他选择。我们的小儿癌症患者的许多次数将参加临床试验。所以我真的进入了临床试验,因为我对进一步提前的儿科肿瘤有激情。我想要更多的孩子选择。“

至于Zander和他的家人,包括他的五个兄弟姐妹,他们的大部分时间都充分利用了更多的时刻,更多的微笑,更多的笑声和更多的回忆,他们挽回了正常。

“Zander在前一天告诉我,他不记得它不再生病了,”Emily说。“我认为这真的很有影响。他说他可以记住在医院和所有医生和手术中,但他不记得再次感受到的感觉。“