德克萨斯州沃思堡
03
十月
2022
|
上午11:03
美国/芝加哥

与镰状细胞疾病作斗争的新疗法给年轻患者带来希望

琳达·戈尔泽(Linda Goelzer)

最近批准的药物为患有镰状细胞病(SCD)的年轻患者带来了希望。Crizanlizumab旨在减少疼痛危机的频率,并限制SCD 16岁及16岁以上的成年和儿科患者的住院治疗。

患者克拉丽莎·约翰逊(Clarissa Johnson),医学博士库克儿童的儿科血液学家/肿瘤学家和其他SCD专家参加了临床试验以确定Crizanlizumab儿科患者的剂量,最近被批准的药物以Adakveo的名义销售。

约翰逊博士说:“这是在镰状细胞疾病护理中的激动人心的时刻。”“这是自1995年以来的第一次,,,,我们可以选择为患者提供。镰状细胞的研究管道开放,这种新药是时代的标志。”

疼痛危机是复杂的,与SCD的潜在威胁生命并发症有关。患有遗传遗传疾病的人的红细胞是镰状的,类似于新月形。细胞变得僵硬而粘稠 - 循环过程中粘附在血管壁上。Kambri Gaut 6

健康的红细胞是圆形和柔韧的,设计为平稳地流过身体,并沿途供应氧气。当镰状细胞聚集在一起时,它们会限制血液流动并点燃疼痛和炎症。疼痛可能会突然发生,并且有足够的严重程度需要几天的住院和强大的疼痛药物来忍受它们。

约翰逊博士的病人Kambri Gaut在住院时遭受了疼痛危机。她的父母说,当危机确实发生时,痛苦几乎没有安慰。

“它得到了你。尤其是作为一个男人,您想修复它,无法修复此问题。” Kambri的父亲Kevin Gaut说。“现在她年纪大了,她可以告诉你什么问题,什么有效且无效。”

幸运的是,Kambri参加了Crizanlizumab临床试验,并获得了成功。

药物如何工作?

Adakveo是每月一次的IV输注疗法。约翰逊博士更喜欢一些侵入性的东西,但这是她的患者的一种选择。

Kambri每21-30天就会一次去输注诊所,这可能意味着她错过了一些学校。她的母亲布兰迪(Brandi)说,卡布里(Kambri)在学校表现出色,在网上弥补错过的课堂工作更容易。

布兰迪说:“在过去三年中,她在参加审判时只住院了两次。”“这是与研究团队会面并参与他们临床试验所需的工作的承诺;另外,接收输液,但我们已经习惯了。我没有抱怨,我们计划让她继续这样做。”

我们问Kambri,她是否有信号,何时她可能会遇到痛苦的情节。她说:“天气 - 下雨和寒冷。”“大多数情况下,我过着自己的生活,我喝水很多。”Kambri Gaut 3

约翰逊博士说:“一些患者将镰状细胞疼痛描述为一种玻璃切割感觉,因为细胞穿过血管。”“新药是一种制造抗体,靶向使红细胞粘的白细胞上的标记;它破坏了细胞的结块,这是导致最大疼痛的原因。”

患有镰状细胞病

这位13岁的年轻人肯定会充实地生活。卡布里(Kambri)是一名啦啦队长,打排球,自6岁起就跳舞。她跑步并打篮球。

布兰迪说:“我们让她做她的身体允许的事情。”“如果可以的话,她可以。如果没有,她不会。”

高特人努力工作,以确保Kambri无论走到哪里,都有一个支持团队。在每个学年之前,布兰迪与学校护士分享了一本关于SCD的手册,库克儿童和约翰逊博士向患者家庭提供了有关SCD的手册。卡姆布里(Kambri)在克莱本(Cleburne)的新学校的护士向教练教练了卡布里(Kambri)的状况以及年轻运动员需要从他们。护士解释说,触发器表明SCD并发症和教练甚至制定了一项计划,包括在比赛中,Kambri需要休息和更多水的情况下的非语言提示。Kambri Gaut 4

约翰逊博士说,她更喜欢治疗羟基脲的SCD患者,一种口服药物,治疗疼痛危机和包括贫血在内的更广泛的并发症,可以是主要问题。因此,约翰逊博士更喜欢她的病人首先尝试羟基脲,如果无法控制其疼痛危机,她将Adakveo视为辅助疗法。

“一些SCD患者并不是那么贫血。这种药物可能对他们足够。”约翰逊博士说。“我们希望有一种[皮下]的药物形式而不是输注。我们在审判期间提供了反馈。不利的一面是,当研究人员尚未完成输液疗法试验时,他们不会研究类似的事情。”

年轻患者正在进行的临床试验

目前,库克儿童的医生只治疗了大约20名新药患者,在SCD计划中的400名患者中,结果各不相同。通过输液进行合格的年龄和给药是限制因素。约翰逊博士说,青少年可以在他们的药物选择中有更多的发言权,一些年轻人喜欢尝试Adakveo,即使他们后来决定不便因素对他们的吸引力较小。约翰逊博士认为,每月输注可能是年幼的孩子的弊端,但是临床试验正在进行了解降低到幼儿时代的有效性。

新药为卡布里及其家人提供了缓解。除了这位青少年感觉足够好以参加运动之外,我们还问Kambri她还喜欢什么。

她说:“我最喜欢的科学是科学,了解行星,化学和类似的事情。”“我看着Netflix。我喜欢和朋友在一起,并在FaceTime上与朋友交谈。看运动。”

约翰逊博士说:“即使这种药物不是灵丹妙药,在我们的药柜里有更多治疗镰状细胞也很棒。”“这不仅仅是创可贴。止痛药是创可贴。这对我们来说是改变游戏规则的人。”

了解有关镰状细胞疾病的更多信息:

美国疾病控制与预防中心
镰状细胞疾病联盟
美国镰状细胞疾病协会,公司

关于厨师儿童的

烹饪儿童医疗保健系统拥抱鼓舞人心的诺言 - 通过预防和治疗疾病,疾病和伤害来改善每个孩子的健康。我们以得克萨斯州沃思堡的身份为我们为社区服务的悠久而丰富的传统感到自豪。我们的非营利组织由九家公司组成,包括我们的医疗中心,医师网络,家庭保健公司,东北医院,儿科外科中心,健康计划,健康服务公司,儿童学习中心和健康基金会。在得克萨斯州的整个德克萨斯州有60多个主要,专业和紧急护理地点,家庭可以访问我们排名最高的专业计划和服务网络,以满足孩子的独特需求。100年来,我们一直致力于改善丹顿,胡德,约翰逊,帕克,塔兰特和怀斯县的主要服务领域的儿童健康。我们将关心的艺术与领先的技术和非凡的合作结合在一起,为每个孩子提供出色的护理。这赢得了库克儿童在全国和全球旅行以获得挽救生命的儿科护理的患者,赢得了库克儿童的强烈声誉。有关更多信息,请访问Cookchildrens.org。