由希瑟·迪格（Heather Duge）

四岁的温妮·巴巴洛拉（Winnie Babalola）一直微笑着，不停地讲话。但这并不总是这样。

Winnie在两周大时被诊断出患有镰状细胞疾病，面临可能损害器官和强烈疼痛发作的疾病。她开始在库克儿童镰状细胞中心接受治疗，血液学团队跟随她。Winnie的妈妈Ademilola Awoyemi说：“每次Winnie发烧或生病时，她都需要在医院进行几天的监测。”

骨髓移植带来希望

2019年，温妮（Winnie）降落在医院，医生发现她的脾脏明显肿大，需要输血。不久之后，一家人遇到了理查德·霍雷（Richard Howrey），医学博士干细胞移植计划的副医学主任，讨论10个月大的温妮的治疗疗法。一家人决定，在发现温妮的兄弟智慧之后，温妮将接受骨髓移植。

霍雷博士说：“移植的目的是消灭她患病的骨髓，这只会使镰状细胞并用健康的骨髓替换为镰状细胞。”

根据Gretchen Eames，M.D.，M.P.H.，干细胞移植计划的医学主任。那些不接受移植的人在成年期间遇到了更大的困难，因为可以获得医疗保健，保险问题和难以导航慢性病。由于镰状细胞疾病的进行性并发症，它们的预期寿命也更短

治愈之旅

由于大流行，Winnie的移植被推迟到2021年6月，当时该过程开始进行手术以放置中央线。然后，在移植前一周的一周内，她接受了化学疗法。在移植的第一阶段，Winnie经历了通常的预期副作用，包括严重的口腔疮，需要静脉麻醉剂疼痛和喂食管以维持营养，以及多次输血以减少血液计数。

豪里（Howrey）博士说：“移植带有风险，温妮经历了一些并发症，包括血栓性微血管病性贫血（TMA），引起了高血压和红细胞的崩溃。”“我们调整了她的药物，并给了她一种特定的药物，该药物针对导致TMA的途径，幸运的是，她的反应很好。”

在所有这些过程中，阿德米洛拉说，库克儿童的每个人都帮助她专注于一次服用。

阿德米洛拉说：“从第一天开始，医生和护士都很出色，并给了温妮最好的待遇。”“这很难，但是他们确实使我们的日子照亮了。”

Winnie在移植后两个月出院，继续做得很好，现在已完全康复。

未来的日子更加明亮

经历了相匹配的同胞骨髓移植的镰状细胞疾病患者的预后非常好，生存率约为95％。与Winnie进行匹配的兄弟姐妹是一个很大的优势。与其他类型的骨髓移植物相比，匹配的同胞移植具有较低的移植物与宿主疾病的风险，这是捐赠的骨髓攻击人体的时候。

温妮的年龄和缺乏其他并发症，例如中风或移植前的器官损伤，这是她有利的另一个因素。

霍雷博士说：“现在，温妮已经脱掉了所有药物，做得很好。”“她的免疫系统已经完全康复。我完全预计Winnie将从镰状细胞疾病中治愈。”

阿德米洛拉说，骨髓移植改变了他们的生活。上个月，温妮第一次走进学校，学龄前儿童再快乐。

“温妮是一名战士，”伊姆斯博士说。“提供挽救生命的疗法并带领像Winnie这样的患者在成功的过程中取得成功是非常有意义的。”