德克萨斯州沃思堡,
13
七月
2018
|
15:43 pm
美国/芝加哥

“改变游戏规则”:用于治疗稀有遗传癫痫综合征的前减肥药物

烹饪开创性研究的儿童领导者

尽管我们大多数人都知道芬氟拉明是臭名昭著的减肥药物中的两个组成部分之一,但研究人员发现它具有罕见的遗传癫痫综合症的巨大潜力。

库克儿童最近参加了Dravet综合征患者的药物的多中心研究,目前正在为Lennox Gastaut综合征的研究招募患者。

由Zogenix赞助的研究试验将芬氟拉明的低剂量液体溶液集中在肥胖症的“ Fen-Phen”中,并最终在“ Fen-Phen”中使用,并最终在市场上脱离了市场,这与对心脏瓣膜的不利影响有关。

Dravet综合征在美国影响约20,000名患者。DRAVET导致严重的癫痫病,癫痫发作通常抗当前可用疗法的治疗。

该试验发现,芬氟拉明将抽搐性癫痫发作的频率降低了62.7%,而安慰剂患者的中位数减少了1.2%,这符合该试验的主要目标。

Cook Children's的神经病学医学总监兼遗传癫痫诊所主任M. Scott Perry博士说:“这种药物是针对患有Dravet综合征的患者的游戏规则改变者。我们很少得到癫痫的治疗方法,可显着降低癫痫发作,尤其是在这种对治疗难治性的癫痫综合征中。我迫不及待地想看看结果对于Lennox Gastaut综合征是否同样引人注目。”

到目前为止,在试验中,由于这些试验中使用的较低剂量,尚未在试验的癫痫试验中注意到明显的心脏瓣膜病或肺动脉高压。

Zogenix现在将着重于2018年第四季度在美国和欧洲的营销批准提交申请。

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