该阶段2的最新临床试验结果维持了一种名为Crizanlizumab的药物的临床临床，为镰状细胞病患者提供了新的乐观情绪。该试验可能会提供另一种选择，以治疗经常患有疼痛危机的严重镰状细胞疾病的人。

镰状细胞性贫血症是一种血液疾病，其中红细胞（通常会通过体内携带氧气）是畸形的，并且在最小的血管中移动不佳。疾病最糟糕的部分之一是镰状细胞疼痛危机发生，这可能导致背部，手臂，腿部或胸部严重疼痛。这些事件可以持续到几天，并且通常会导致严重的疼痛，这可能需要在医院花费时间。

“这种新药可能有助于减少人们遇到疼痛危机的频率，”医学主任克拉丽莎·约翰逊（Clarissa Johnson）说库克儿童的镰状细胞计划。“我一直在向家人讲述试验结果。但是我还告诉他们，涉及大量患者以获得FDA批准的毒品试验很可能需要一段时间。我非常希望对这种药物的试验能够成功。这不是治愈方法，但有可能使这种疾病更容易，因为由于缺乏可用的供体，目前可用的骨髓移植治疗并非所有人。”

试验中的药物充当了对血管壁和血小板粘在一起的表面的抗体，这是疼痛危机发生的一部分。

肯尼斯·阿塔加（Kenneth I. Ataga），医学博士，医学教授兼北卡罗来纳大学教堂山分校综合镰状细胞计划主任，他的同事们评估了克里尚·洛苏（Crizanlizumab）的安全。Ataga博士说，他认为将Crizanlizumab用于镰状细胞病患者“将对患者的生活产生重大影响”。

还需要进行其他研究来评估镰状细胞疾病的年幼儿童的药物。

“年轻的16岁以下儿童也患有痛苦的危机，但病理生理学是相同的，所以我脑海中没有理由认为这是行不通的。” Ataga告诉今天的hemonc。

该研究的亮点包括：

• 在过去的12个月中，将近200例患者患有2至10个镰状细胞相关的疼痛危机。

• 接受高剂量crizanlizumab的患者患有1.63次疼痛危机，而没有2.98例。

• 克里扎龙珠单抗具有良好的耐受性，副作用率较低，尤其是急性胸部综合征的发病率。

• 在研究期间发生了五次死亡，但这些死亡与治疗无关。

了解医学博士克拉丽莎·约翰逊（Clarissa Johnson）

约翰逊博士对医学和儿科的热情的核心是她希望成为那些没有声音的人的倡导者。她最初的兴趣是成为一名研究科学家，但意识到与患者及其家人的面对面互动可能会对人们的生活产生更大的影响。

这项个人承诺每天都在库克孩子们做出，但也导致约翰逊博士前往尼日利亚，埃塞俄比亚和厄立特里亚的医院和诊所的医疗任务旅行。单击以了解有关约翰逊博士的更多信息。